Drīz

Gēnu terapija - pirmie rezultāti


Pirmais mēģinājums tika izārstēts Smags imūndeficīta sindroms jaundzimušajiem slimība, ko izraisa enzīma adenozīna deamināzes neesamība, kas izraisa imūnās atbildes traucējumus, izraisot nāvi.

Gēns, kas kodē šo enzīmu, ir veiksmīgi klonēts un ievadīts leikocītos, kas ņemti no ietekmētajiem bērniem. Tad šīs baltās šūnas tika atkārtoti ievadītas bērnu organismā. Rezultāti ir iepriecinoši, tomēr iekļaujoties vienā īpašumā - balto asins šūnu dzīve ir īsa un šī iemesla dēļ gēnu terapija ir pastāvīgi jāatkārto.

Gēnu terapija ir viena no zinātnieku cerībām attiecībā uz AIDS izārstēšanu un / vai ārstēšanu - slimību, kas, tāpat kā iepriekš minēts, ietekmē skarto pacientu imūnsistēmu.

Panākumu piemērs

Amerikāņu zinātnieki apgalvo, ka viņi ir tuvāk krāsu akluma izārstēšanai, izmantojot gēnu terapiju, liecina pētījums žurnālā Nature (09/2009).

Vašingtonas Universitātes un Floridas komanda spēja labot spēju uztvert krāsu pieaugušiem smaržojošiem pērtiķiem (Saimiri sciureus).

Suga jau dzimusi, nespējot atšķirt sarkano un zaļo, jo kopējā redze ir atkarīga no divām gēna, ko sauc par opsīnu, versijām, kuras ir ielādētas X hromosomā - viena versija rada sarkano jutīgo fotoreceptoru, bet otra - zaļu. Tā kā pērtiķi vīrieši ir dzimuši tikai ar vienu X hromosomu, tie ir akli un nespēj atšķirt divas krāsas.

Profesora Džeja Neitsa vadītā komanda varēja iepazīstināt ar cilvēka opsīna gēns kas nosaka sarkano krāsu gaismas receptoru šūnās aiz pieaugušo pērtiķu radzenes.
Lai pārbaudītu gēnu terapijas efektivitāti, zinātnieki pārbaudīja Dalton un Sam pērtiķus. Pārbaudes laikā dzīvniekiem bija jāidentificē krāsas datorizētos attēlos un, kad viņi to pareizi saprata, viņi saņēma balvu - glāzi sulas.

Rezultāti liecina, ka ārstēšana bija veiksmīga. Pērtiķiem, kuriem tika veikts process, bija vajadzīgie fotopigmenti, lai redzētu visas krāsas, un viņi varēja atšķirt zaļo un sarkano.
Pēc Neitsa teiktā, pirms diviem gadiem veiktie ārstēšanas uzlabojumi saglabājas stabili, taču zinātnieki turpinās uzraudzīt ārstēšanas ietekmi, lai novērtētu ilgtermiņa ietekmi.

Cilvēki

Lai gan joprojām ir nepieciešami turpmāki pētījumi, Neitzs uzskata, ka rezultāti sniedz pozitīvu perspektīvu, ka to pašu ārstēšanu var piemērot arī krāsu aizklātajiem cilvēkiem. Līdz šim zinātnieki uzskatīja, ka šādā veidā nav iespējams manipulēt ar pieaugušo smadzenēm.

Tika uzskatīts, ka vizuālajiem receptoriem, kas nepieciešami perfektai redzei, pievienot var tikai pirmajos gados, kad smadzenes joprojām tiek uzskatītas par kaļamām.

Anglijas Notingemas universitātes oftalmologs Vinfrīds Amoaku uzskata, ka pētījums galu galā varētu dot labumu aptuveni 7% vīriešu un 1% sieviešu, kas dzimušas ar krāsu trūkumu krāsu vizualizācijā.

Pētījumi, šķiet, ir pirmie primātiem, kas pētīja redzes krāsas trūkumu, un tas norāda, ka ir iespējams modificēt šūnas krāsu uztverē, "viņš teica.

"Tomēr pirms pētījumu sākšanas ar cilvēkiem un klīniskās ārstēšanas ir nepieciešami vairāk pētījumu," viņš brīdināja.

Video: Gēnu banka - Latvijas Noasa šķirsts (Septembris 2020).